北海康成戈谢病1类新药上市央求获受理

开端：健识局

11月13日，北海康成晓喻，中国国度药品监督管制局（NMPA）已持重受理CAN103（打针用维拉苷酶β）用于调治成东说念主和儿童I型和III型戈谢病的新药央求（NDA）。

CAN103是北海康成与药明生物在苦衷病范畴的首个和洽技俩，是中国首个针对戈谢病修复的酶替代疗法（ERT）。据统计，2020年中国约有3,000名戈谢病患者。CAN103通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中零落的葡萄糖脑苷脂酶。

北海康成于本年8月公布了CAN103的缺欠性临床稽察获得积极顶线数据，是一项赶快、双盲、剂量相比盘考，旨在评估静脉滴注CAN103每2周一次在初治戈谢病患者中的灵验性、安全性和药代能源学，并设有绽开标签的扩张期。效果标明，该盘考在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）齐成效达到了其主要疗效绝顶，即调治9个月后受试者脾脏体积较基线的平均平缓百分比。

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