加拿大卫生部批准 DAYBUE 用于颐养雷特抽象征

DAYBUE 是加拿大首个亦然惟逐个个获批用于颐养雷特抽象征（一种萧瑟的神经发育拦阻）的疗法。

加拿大卫生部已证据优先审查体式批准 DAYBUE™ (trofinetide) 上市，用于颐养成东说念主和两岁以上儿童患者的雷特抽象征。DAYBUE 的合规奉告授权使其成为加拿大首个亦然惟逐个个获准用于颐养雷特抽象征的药物。

雷特抽象征是一种萧瑟、复杂的神经发育拦阻，主要影响女性，患者在设立后两年内发育闲居，但随后出现显贵退化。在加拿大，雷特抽象征的患病东说念主数忖度为 600 至 900 东说念主。症状可能包括换取才略丧失、有方向的手部使用、步态颠倒和刻板的手部作为，举例绞手、鼓掌和揉手。大大量患有雷特抽象征的患者将活到成年，需要全天候照看

Acadia 首席现实官 Catherine Owen Adams 默示： “加拿大卫生部批准 DAYBUE 对加拿大雷特抽象征患者群体而言是一个要害里程碑，亦然 Acadia 骁敢于于让患者偏执家属取得更多颐养契机的又一举措。咱们期待尽快为加拿大雷特抽象征患者提供 DAYBUE。”

“雷特抽象征是一种使东说念主虚弱的复杂神经发育拦阻，不同患者的推崇不同，并可能导致患者一世中出现一系列症状，”儿科精神病学家、癫痫病学家、卑诗省儿童病院雷特阵势集会主任、UBC 医学院临床副耕作 Anita Datta 医学博士默示。“到刻下扬弃，颐养有计划主要采集在对症颐养上，因为还莫得针对雷特抽象征的特定疗法。”

加拿大卫生部提交的请求得到了要道性 3 期 LAVENDER™ 联系的积极成果的复古，该联系评估了曲芬奈肽与抚慰剂在 187 名 5 至 20 岁患有雷特抽象征的女孩和年青女性中的疗效和安全性。共同主要非常是第 12 周时雷特抽象征步履问卷 (RSBQ) 总分、照看东说念主员评估和临床总体印象改善 (CGI-I) 量表评分（临床大夫不雅点）相对于基线的变化；两者均具有统计学道理。RSBQ 是由照看东说念主员完成的 45 项评定量表，用于评估雷特抽象征的一系列症状（呼吸、手部作为或刻板步履、重迭步履、夜间步履、发声、面部脸色、意见审视和脸色）。与抚慰剂比拟，预计换取和标志步履量表发展概况™ 婴幼儿搜检表 - 外交抽象评分 (CSBS-DP-IT Social) 从基线到第 12 周变化的要道次要非常也具有统计学道理。

“雷特抽象征不仅对患者有要紧影响，况兼对他们的家东说念主、一又友和亲东说念主也有要紧影响，”安好像省雷特抽象征协会 (ORSA) 主席 Sabrina Millson 默示。“今天的音信对加拿大雷特抽象征社区来说是一个历史性的里程碑，他们一直进军地恭候着一种获批的颐养次第。刻下这种疗法依然取得批准，咱们但愿它能尽快通过私东说念主和天下资助的药物计划提供给所有可能从中受益的东说念主。”

在加拿大，DAYBUE 用于颐养成东说念主和两岁以上、体重至少 9 公斤的儿科患者的雷特抽象征。

对于雷特抽象征

雷特抽象征是一种萧瑟的复杂神经发育拦阻，可能分四个阶段发生，全球每 10,000 至 15,000 名女婴中约有一东说念主患有该病。在加拿大，雷特抽象征的患病率忖度为 600 至 900 名患者。患有雷特抽象征的儿童在 18-30 个月大时会履历一段发育倒退期，随后频繁会插足握续数年至数十年的发育停滞期。雷特抽象征的会诊基于临床评估，频繁在三岁傍边。雷特抽象征是一种复杂的多系统疾病，会导致核心神经系统 (CNS) 功能严重受损、换取时期丧失、有方向的手部使用、步态颠倒和刻板的手部作为，举例绞手、鼓掌和揉搓。它是由 X 染色体上名为 MECP2 的基因突变引起的。

对于 DAYBUE ™ （曲芬肽）

曲芬奈肽是胰岛素样滋长因子 1 的 N 端三肽的合成访佛物。曲芬奈肽对雷特抽象征患者证明颐养作用的机制尚不明晰。

对于 Acadia Pharmaceuticals Inc.

Acadia 正在鼓励神经科学鸿沟的破损，以改善生计。自开辟以来，咱们一直站在医疗保健的前沿，为最需要的东说念主提供要害的处理有计划。咱们开发并交易化了第一种亦然惟逐个种经 FDA 批准的药物，用于颐养与帕金森病精神病联系的幻觉和妄思，以及好意思国和加拿大第一种亦然惟逐个种经批准用于颐养雷特抽象征的药物。咱们的临床阶段开发责任要点是普拉德-威利抽象征、阿尔茨海默病精神病和针对核心神经系统疾病的神经精神症状的多个其他阵势。

参考开首：‘Acadia Pharmaceuticals Announces Health Canada Approval of DAYBUE™ (trofinetide) for the Treatment of Rett Syndrome. News release.Accessed October 16, 2024.’

注：本文旨在先容医药健康联系，不作任何用药依据，具体用药引导，请谋划主治医师。如有需要不错谋齐整下香港登越药业，专科提供种种相差口劳动。

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